世界首創：干細胞移植可恢復多人的視力

一個干細胞移植手術顯著改善了三名角膜嚴重受損患者的視力模糊。

這臨床試驗，這是世界上第一個此類研究，也是干細胞研究的重大進步。

手術兩年后，沒有發現嚴重的安全問題，從外面看，所有三個角膜看起來都比以前透明得多。

四名參與者參與了這項研究，他們都患有一種導致角膜上疤痕組織堆積的疾病，稱為角膜緣干細胞缺乏癥 （LSCD）。

如果角膜被想象成 '透明窗口' 的角膜緣類似于它的框架，將玻璃杯固定在白球上。

這個關鍵框架還包含一個豐富的干細胞供應，它們可以補充角膜中任何磨損的單元，就像小擋風玻璃雨刷一樣，隨著年齡的增長，保持玻璃沒有霧氣。

如果沒有角膜緣干細胞群落的警惕，逐漸視力喪失是不可避免的。

今天，一只眼睛患有 LSCD 的人可以通過手術去除疤痕組織，并用另一只眼睛的健康角膜片代替。但是，如果失去角膜緣干細胞延伸到雙眼，需要進行供體移植。

在全球 1270 萬患有角膜相關視力喪失的人中，器官移植可用于只需 1/70.即使對于那些接受移植的人來說，移植物存活通常也是一個問題;總是有被拒絕的風險。

這就是誘導多能干細胞 （iPSC） 開始發揮作用。

這些全能的單位是從任何人體的細胞轉化而來的。一旦被重新編程回胚胎樣狀態，它們就會無限繁殖，能夠變形為任何類型的成人細胞，包括角膜細胞。

2023 年，美國的研究人員宣布他們在長達一年后使用邊緣干細胞恢復了兩名角膜損傷患者的視力。

現在，日本大阪大學醫院的科學家們更進一步，使用源自健康人體血細胞的 iPSC 來恢復視力。

在實驗室中，得到的 iPSC 被誘導到角膜上皮細胞片 （iCEPS） 中。去除疤痕組織后，將這些片材移植到患者的角膜上，并在其頂部覆蓋保護性隱形眼鏡。

移植后大約 7 個月，所有 4 名患者的視力都有所改善。然而，一年后，患者 4 的視力再次下降，患者 4 是一名 39 歲的女性，是該隊列中視力喪失最嚴重的患者。

患者 1 和 2 的視力改善最好，分別為 44 歲女性和66 歲男性。

研究人員懷疑患者 3 和 4 可能由于對移植的隱匿免疫反應而沒有表現出相同的改善。除了類固醇外，沒有患者接受免疫抑制藥物。

研究人員以前曾使用來自患者自身的皮膚恢復那些黃斑變性的人的視力 - 位于視網膜的中心 - 但這是科學家們第一次對這種其他形式的視力喪失實現類似的壯舉，而且沒有使用來自患者自身細胞的材料。

雖然這些小型試驗非常有希望，但此類程序仍然具有高度實驗性和潛在危險性。需要做更多的研究來評估它們的安全性和有效性。

“據我們所知，這項研究首次描述了 iPSC 衍生的細胞構建體被移植到患者的角膜中或角膜上，它代表了 LSCD 患者未來有前途的治療選擇，”大阪大學醫院的團隊總結.

他們現在正在計劃一項多中心臨床試驗，以“在令人鼓舞的結果的基礎上再接再厲”。

該研究發表在柳葉刀.

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